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育児・子供の病気

ダウン症の根本治療は可能か?

 

ダウン症とは21番染色体が1本過剰にあることによって生じる疾患です。明確な原因は分かっているのですが、これに対して画期的な治療方法は残念ながらありません。

 

 

根本治療はない

上記のようにダウン症では21番染色体の本数が通常の2本ではなく3本になっていることによって起こる疾患です。健常者との違いはその一本だけであって、それ以外の遺伝子の構造などは健常者と変わりません。つまりこの過剰な一本を何とか取り除くことができればダウン症を根本的に治療できるのではないかということになります。しかし今の医療技術を持ってしてもこの一本を取り除く治療は不可能なのです。

 

遺伝子とダウン症

ダウン症では21番染色体、つまり染色体のDNAの異常によって生じます。ヒトのDNA配列は解明されているのですが、これは配列がわかっただけで、それぞれの配列で形成される遺伝子がどのような機能を持っているかに関しての解析ができているわけではありません。ただし、ダウン症の場合は遺伝子の異常というよりも、過剰ですから、21番染色体の全ての部分がダウン症に関係してるわけではなく、一部の領域だけが影響しているとされています。

 

ダウン症の遺伝子治療は可能か?

現在の遺伝子治療は、遺伝子の異常によって異常なたんぱく質を出したり、たんぱく質の生成に障害が出たりしたときに、正常な遺伝子を一か所に導入することによって症状をなくす方法がとられています。しかしダウン症の場合、遺伝子そのものは正常で、遺伝子の数が多いことが問題になっているので、現在の遺伝子治療は有効ではありません。そのため、原因たんぱく質を特定し、生成されるたんぱく質の量をコンロトールする方法を考える方向に進んでいるようです。

 

 

遺伝子と生成されるたんぱく質の特定ができてくれば、そのたんぱく質をコントロールする薬も研究されていきます。それが進んでいけば、薬によってダウン症の症状を軽減したり、寿命が延びたりといったことが可能になるかもしれません。

 

 

 

 

(Photo by: [//www.ashinari.com/2011/07/26-348604.php?category=51])

 

著者: Roddyさん

本記事は、2016-08-01掲載時点の情報となります。
記事内容について実行の際には、ご自身の責任のもと安全性・有用性を考慮してご利用いただくようお願い致します。


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